최근 국내 식약처로부터 비소세포성 폐암 치료제인 ‘탈레트렉티닙(Taletrectinib)’의 임상 2상을 승인 받은 뉴지랩파마(대표 박대우)가 블록버스터급 항암 신약을 개발해 글로벌 빅파마가 된다는 목표를 밝혔습니다.
회사의 '탈렉트렉티닙'은 폐암에서 뇌로 전이되는 암 세포 조직까지도 치료가 가능할 것으로 예상되고 있으며, 현재 폐암의 국내 시장 규모가 약 500억 규모로 회사는 2024년 국내 상용화를 통해 시장에 당당히 도전한다는 계획을 전했습니다.
또한, 뉴지랩파마는 비소세포성 폐암 치료제 외에도 간암치료제인 대사항암제 'KAT'의 글로벌 임상과 다양한 신약 개발에도 박차를 가하고 있는데요. 이에 뉴지랩파마 사업부문 임재석 대표는 특히 'KAT'은 역사에서 새로운 획을 그을 신약이 될 것으로 기대를 하고 있으며 이를 통해 글로벌 항암제 부분에서 선두에 설 날이 올 것으로 기대한다고 밝혔습니다.
다음은 뉴지랩파마의 핵심 치료제와 임상 진행 현황에 대해 뉴지랩파마 사업부문 임재석 대표와 임상개발 한신영 본부장과 이야기 나눠봤습니다.
Q.‘뉴지랩파마’ 회사 소개?
<뉴지랩파마/ 임재석 사업부문대표>
"네 저희 뉴지랩파마는 블록버스터 신약인 대사항암제 ‘KAT’을 비롯해서 여러가지 신약 개발에 집중하고 있는 제약 전문 기업입니다. 크게 네 가지 파이프라인을 가지고 있는데요. 첫째, 대사 항암제입니다. 뉴지랩파마 미국법인이 대사항암제 KAT을 간암 치료제로 개발하고 있으며, FDA 승인을 거쳐 1+2A 임상을 전개하고 있습니다. 둘째, 아까 말씀하신 폐암치료제입니다. 역시 자회사인 뉴젠테라퓨틱스가 국내 임상 2상을 전개하고 있습니다. 셋째, 경구용 코로나 치료제인 나파모스타트정인데요. 임상 1상을 마치고 현재 임상 2상을 준비하고 있습니다. 마지막으로 당뇨병 복합치료제 개량신약의 임상을 곧 시작할 예정입니다. 뉴지랩파마는 올해 초에 KGMP 시설을 갖춘 제약회사인 아리제약과 바이오 콜드체인 전문기업 한울티엘을 인수했습니다. 이를 통해 신약개발부터 생산, 판매, 운송에 이르기까지 제약업의 밸류체인을 완성하였고, 본격적인 종합제약기업으로 발돋움하고 있습니다. "
Q.대사항암제 ‘KAT’ 이란?
<뉴지랩파마/ 한신영 임상개발본부장>
"뉴지랩파마가 현재 개발하고 있는 KAT이라고 명명된 대사항암제는 말그대로 암세포의 대사기전을 차단해서 암세포를 쉽게 말씀드리면 암세포를 굶겨죽이는 그런 기전을 갖고 있다고 설명드릴 수 있는데요 가장 큰 장점이라고 하면 기존에 출시된 항암제들은 암세포 외벽에 있는 리셉터나 어떤 면역물질들과 결합을 해서 암세포를 사멸시키는 그런 기전을 가지고 있습니다. 한마디로 암세포 외벽에서 어떤 활동들을 통해서 암세포를 공격하는 메커니즘을 갖고 있었다면 KAT은 액티브 컨파운드라고 부르는 API, 약물의 유효물질이 3BP라고 하는 물질이 있습니다. 이 3BP는 암세포 외벽에 존재하는 엠시티라는 채널을 통해서 암세포 내에 진입을 하게 되구요. 그래서 세포 내에서 세포의 대사기전 자체를 직접적으로 차단을 하기 때문에 암세포가 직접적으로 사멸하게 만드는 기전을 가지고 있습니다. 직접과 간접이라고 표현을 하는데 저희는 직접적으로 암세포를 공격한다면 기존에 있었던 항암제들은 다이렉트가 아닌 간접적으로 암세포를 공격하기 때문에 아무래도 효과적인 부분이나 내성발현에 있어서 저희가 더 우월하다고 판단하고 있습니다. "
Q.‘간암 시장’ 타깃한 이유?
<뉴지랩파마/ 한신영 임상개발본부장>
"KAT은 일단 저희가 기초연구에서 스크리닝을 해본 결과 간암이외에도 대부분의 암종에서 유사한 패턴으로 함암효과가 나타나는 것을 관찰했는데 그 중에서 간암을 첫번째 임상타겟으로 설정한 가장 큰 이유는 저희가 2020년도 초에 미국 FDA로부터 두건의 희귀의약품 지정을 받았습니다. 첫번째로 간암에 대해서 지정을 받았고요. 두번째가 피부암의 일종인 흑색종에 대해서 희귀약품 지정을 받았습니다. 희귀약품을 지정받으면 임상개발에 있어서 많은 베네핏을 부여받게 되는데요. 가장 큰 이익이라고 말씀드릴 수 있는 개발속도를 단축시킬 수가 있습니다. 개발속도를 단축함으로 인해서 그에 수반되는 비용도 절감되는 효과가 나타나게 되고요. 최종적으로 약물로 승인받는 시점까지 당겨지는 효과가 있습니다. 그렇기 때문에 간암을 첫 임상 indication 적응점으로 설정을 해서 개발을 하게 됐습니다. 간암은 조금 특이한 부분인데 미국에서는 희귀암종이지만 전세계적으로는 약 연간 1.6.조원 정도의 시장을 형성하고 있는 암종이라고 말씀드릴 수 있고, 그중에서도 약 75%의 환자가 아시아쪽에 집중돼있습니다. 전세계 간암환자의 절반정도가 현재 중국에서 발현되고 있거든요. 그렇기 때문에 사업개발전략이 중간에 중국 쪽으로 서브 라이센스 아웃하는 것까지 고려하고 있기 때문에 저희와 굉장히 아이디얼한 적응점이라고 판단이 되어서 간암을 첫 임상 적응점으로 설정하게 되었습니다. "
Q.유독 ‘간암’ 비율이 높은 이유는?
<뉴지랩파마/ 한신영 임상개발본부장>
"기본적으로 아시아에서 75%가 발현되는데 그중에서 한 6~70%정도는 동아시아 쪽에 많이 몰려져 있습니다. 한중일에 대부분의 환자가 다 존재한다고 생각하시면 되는데 간암은 기본적으로 B형간염에서 발현이 되기도 하고 알콜성 지방간이나 알콜성 간염에서 간암으로 발전되는 것이 많이 있는데 중국같은 경우에는 아직까지 의료체계가 낙후된 지역들이 많이 있다보니까 B형간염보균자나 활동자가 굉장히 많은 편이고요. 이분들이 젊을 때에는 B형간염 활동이거나 보균자 상태이다가 50대 정도로 올라가면 보통 간암으로 발전하는 게 일반적인 사례입니다. 한국같은 경우에는 음주문화가 많이 발전된 국가이다보니 알콜성 간암이 굉장히 많은 부분을 차지하고 있습니다."
Q.임상 스케쥴은 어떻게 되고 있는지?
<뉴지랩파마/ 한신영 임상개발본부장>
"현재 KAT의 첫번째 간암 인디케이션으로 설정된 임상은 임상1상하고 임상2A상을 같이 컴바인을 시켜놨습니다. 그래서 합쳐져있는 병합형태라고 보시면 되고요. 일반적으로 임상1상에서 확인되는 부분은 안전성과 약물동력학에 대한 데이터들을 확인하는 것이 일반적입니다. 임상 2상단계에서부터는 유효성, 효과가 있느냐 없느냐를 검증을 시작하는 임상이라고 생각해주시면 됩니다. 저희는 이전에 많은 연구사례들을 가지고 있기 때문에 임상1상 단계에서 얻어야 되는 데이터들은 사실상 어느 정도는 파악을 하고 있다고 생각하고 있고요. 유효성 효력을 바로 검증할 수 있게 임상 2a상까지 한번에 임상시험을 신청했고 미국 FDA로부터 지난달 임상시험 승인을 받은 상황입니다. 미국 뿐 만아니라 한국에서도 동시에 임상을 진행을 할 예정으로 계획되어 있습니다. "
Q.오픈라벨이란?
<뉴지랩파마/ 한신영 임상개발본부장>
"오픈라벨 같은 경우에는 저희 약물의 특성때문에 오픈라벨로 디자인된 부분이 있는데 오픈라벨 자체가 가지고 있는 장점이 있습니다. 일반적으로 임상을 진행하게 되면 임상시험 기간 중간에는 데이터 여부를 확인할 수가 없거든요. 블라인드라고 해서 맹검이 걸려있기 때문에 데이터를 열어보는 순간 어떤 바이러스가 생성될 수 있어서 중간중간 열람이 불가능한 것이 일반적인데, 저희는 현재 투여경로가 여러군데로 되어있다보니 오픈라벨로 설정돼 있습니다. 오픈라벨의 가장 큰 장점은 저희가 투약하는 환자가 어떤 약물을 얼마나 넣었는지 즉각적으로 파악할 수 있다는 것인데요. 말씀드렸다시피, 안전성과 약물동력학 이외에도 유효성 데이터들을 같이 관찰하기 때문에 어떤 환자가 KAT에 어느정도의 용량을 어떻게 주사를 했고, 그래서 이 환자분께서 치료 이전과 이후에 효과가 얼마나 달라졌는지에 대해서 CT나 MRI로 스캔을 해서 즉각적으로 확인할 수 있는 부분이 가장 큰 장점이라고 말씀드릴 수 있습니다. 더 빠르게 확인할 수 있는게 보통 임상기간 자체가 한개 임상을 하면 기본적으로 2~3년이 걸리는 것이 일반적인데 지금부터 들어간다고 했을 때 이 데이터는 3년 이후에야 확인할 수 있는데 저희는 오픈라벨이기 때문에 다음달에 환자가 투약을 하고 3개월 정도 이후에는 바로 저희가 데이터를 알 수 있게 되는 장점이 있습니다. "
Q.대사항암제 분야 최고 권위자 ‘고영희’ 박사 소개?
<뉴지랩파마/ 임재석 사업부문대표>
"말씀하신대로 현존하는 대사항암제 분야에서는 최고 권위자이십니다. 고영희 박사님이랑 저희랑 같이 대사항암제 개발을 하자 해서 2019년도에 미국에 자회사를 설립을 했고요. 고영희 박사님이 현재 미국 자회사의 CEO를 맡아서 신약 개발과 경영을 함께 책임지고 계십니다. 학계에서는 오토 워버그 독일 학자인데, 1930년대에 암이 대사질환이라는 사실을... 이론을 밝혀냈어요. 그래서 노벨 생리의학상을 받으신 분인데.. 이 분이 워버그 박사가 대사항암제 이론의 시초로 다들 평가를 하고 있습니다. 그런데 이분으로부터 계승을 받은 분이 미국 존스홉킨스 대학의 페데르센 교수인데.. 이 분의 수제자가 고영희 박사님이었어요. 페데르센 교수님의 대사항암제 이론을 현실화해서 현재 신약을 개발하고 계십니다. 고영희 박사님은 존스홉킨스대학에서 약 17년동안 대사항암제를 연구했고, 3BP물질이 대사를 막는데 아주 중요한 역할을 한다는 사실을 최로로 발견을 해내셨어요. 이 쓰리비피라는 물질은 암세포 표면에 MCT채널이라는 작은 통로가 있는데 이 채널을 통해서 세포안으로 진입을 해서 헥소키나아제투라는 물질을 제허함으로써 암세포의 에너지 대사를 방해하고 결국에는 이 세포가 소멸하도록 유도하는 기전을 갖췄다는 사실을 발견을 했고요. 박사님은 쓰리비피에 약효와 안정성을 강화해서 신약으로 개발한 'KAT'이라는 물질을 개발해서 현재 저희와 같이 사업화를 추진하고 있습니다. "
Q.국내 임상2상 승인된 ‘탈렉트렉티닙’은 무엇?
<뉴지랩파마/ 한신영 임상개발본부장>
"탈렉트레티닙은 비소세포성 폐암 중에서 로스원 변이를 타깃하고 있는 적응증으로 지금 현재 임상을 진행하고 있고요. 임상1상을 미국과 일본에서 각각 2건 이미 완료가 된 상황입니다. 그래서 이번에 말씀하신 것처럼 국내 식약처에서 임상시험2상을 승인을 받았고요. 이 임상2상은 한국만 단독으로 하는게 아니고 미국과 일본 그리고 중국이 포함된 글로벌 임상2상 중에서 뉴지랩파마가 국내 임상2상을 담당한다고 말씀드릴 수 있습니다. 임상1상이 이미 완료가 됐기 때문에 1상 데이터들이 이미 공개가 된 바가 있는데요. 데이터 자체를 보면 한건의 완전관해 사례가 관찰이 됐고요. 뇌혈관 장벽이라고 하는 BBB를 투과하는게 총 3건이 발견됐습니다. 일반적으로 비소세포성 폐암, 폐암 중에서 36%의 환자가 뇌전이를 발생하는 것이 일반적이거든요. 굉장히 빈번하게 뇌쪽으로 전이가 퍼지는게 일반적인 평인데.. 그 부분까지 같이 치료를 할 수 있는 잠재력있는 후보물질이라고 말씀드릴 수 있습니다. 폐암이 암이 심해지면 어느쪽으로는 전이가 되지 않습니까? 그게 많이 전이가 되는 부분이 뇌쪽으로 폐암은 전이가 되게 됩니다. 뇌혈관장벽 BBB를 투과한다는 의미 자체가 뇌를 감싸고 있는 막이 있습니다. 일반적인 약물들은 이 막을 투과하는게 굉장히 어려운 것이 현실인데요. 저희는 폐암치료제임에도 불구하고 이 뇌혈관장벽인 막을 통과해서 뇌까지 전이된 전이 조직까지도 치료하는 것이 가능성이 확인됐다고 말씀드릴 수 있습니다."
Q.‘탈렉트렉티닙’의 상용화 예상 시점은?
<뉴지랩파마/ 한신영 임상개발본부장>
"지금 비소세포성 폐암 로스원 변이의 거의 유일한 치료제인 화이자 사의 젤코리이라는 약물이 있습니다. 근데 젤코리의 가장 큰 문제점이 치료환자에 약 50%가 치료기간 1년경과 이내에 내성이 발현이 되고 있거든요. 저희가 임상 디자인 자체가 젤코리와 직접 경쟁을 하는 1차 치료제를 타깃으로 하기도 하지만 젤코리를 복용한 이후 내성이 생긴 환자를 한마디로 2차 치료제도 타깃을 하고 있습니다. 2차 치료제는 현재 허가가 난 약물은 거의 없는 상황이기 때문에 저희가 만약 임상을 완료하게 되면 2차 치료제를 타깃 해서 조건부 사용 승인을 신청할 예정이고요. 저희가 임상을 10월부터 개시를 해서 내년도에 완료할 예정이고 그렇게 되면 24년도에는 아마 국내 식약처에서 품목 허가를 취득할 수 있을 것으로 예상하고 있습니다. 그러면 실제 판매자체가 24년도부터 일어난다고 말씀드릴 수 있습니다."
Q.폐암 시장 규모는?
<뉴지랩파마/ 한신영 임상개발본부장>
"국내시장 규모를 일단 먼저 말씀드리면 젤코리가 현재 1년에 약 500억 정도의 매출을 국내에서만 일으키고 있습니다. 그래서 저희가 1차 치료제로해서 젤코리와 직접 경쟁을 하는 부분도 있지만 젤코리 내성 환자를 타깃으로 한 2차 치료제는 거의 환자의 빈 공간이기 때문에 저희가 이 부분에 대해서 진입을 할 수 있다하면 적어도 젤코리만큼의 매출은 국내에서 발생할 수 있을 것으로 예상하고 있습니다."
Q.뉴지랩파마의 또다른 치료제 진행 상황은?
<뉴지랩파마/ 임재석 사업부문대표>
"저희 자회사인 뉴젠테라퓨틱스에서 현재 당뇨복합제 개량신약을 개발하기 위해서 임상을 준비하고 있습니다. 최근에 블록버스터급 제2형 당뇨치료제인 ‘DPP-4 억제제’, ‘SGLT2 억제제’, ‘GLP-1 유사체’ 등의 특허 만료가 이어지면서 관련 시장의 폭발적 성장이 예상되고 있어요. 복합제가 당뇨 및 순환기 질환 처방 트렌드에서 강세를 보이고 있기 때문에, 당사가 개발하는 당뇨복합제 개량신약의 경쟁력이 있을것으로 예상됩니다. 또한 뉴젠테라퓨틱스와 아리제약은 공동으로 제네릭의약품과 일반의약품을 개발하고 있는데요. KGMP 인증을 받은 아리제약의 생산시설을 활용해 매년 2~3개 이상의 신제품을 꾸준히 개발, 생산할 계획을 가지고 있습니다. 뉴지랩파마는 자회사가 개발한 의약품의 유통과 판매를 담당함으로써 제약사업을 통해서 매출과 수익 구조를 안정적으로 가지고 갈 수 있는 장점이 있습니다. "
Q. 적극적인 협력 통한 경쟁력 강화?
<뉴지랩파마/ 임재석 사업부문대표>
"네 저희 회사 자체가 제약업 허가를 갖고 있지는 않지만 저희가 제약회사를 인수하고 그 다음에 한울티엘과 같은 바이오 콜드체인 회사도 인수함으로써 저희들이 미국과 한국에서도 신약개발을 하고 있는 회사도 가지고 있고요. 신약개발 그다음에 판매 운송까지 모든 제약업에 필요한 모든 요소를 저희가 다 갖추고서 저희들이 종합 제약기업으로써 현재 체제를 구축해 나가고 있습니다. "
Q.코로나19치료제 ‘나파모스타트’ 진행상황은?
<뉴지랩파마/ 한신영 임상개발본부장>
"뉴지랩파마가 개발하고 있는 코로나 치료제는 뉴젠나파모스타트 정이라는 이름으로 현재 국내 식약처에서 임상1상 임상시험 승인을 취득해서 서울대병원 본원에서 피험자 투약이 완료가 된 상황이고요. 현재 결과에 대해 분석하고 있는 상황이며, 빠르면 조만간 한 두달 내에 결과보고서를 취득할 수 있을 것으로 예상하고 있습니다. 이 결과를 보고 저희가 임상1상 결과를 분석한 이후에 임상2상 진입을 준비할 예정입니다. "
Q.뉴지랩파마의 장기 로드맵은?
<뉴지랩파마/ 임재석 사업부문대표>
궁극적으로 뉴지랩파마는 블록버스터 항암 신약을 개발하고 판매하는 글로벌 빅 파마가 된다는 목표를 가지고 있고요. 예를 들어서 머크사가 개발한 키트루다 같은 신약은 1년에 17조원이 판매되는 블록버스터 신약입니다. 저희가 개발하고 있는 'KAT'이라는 대사항암제 개발에 성공할 경우 키트루다를 넘어서는 블록버스터 신약이 될 것으로 확신을 하고 있고요. 저희는 특히 대사항암제 개발 분야에 있어서는 세계적으로 가장 앞서 있습니다. 그 부분에 대해 자부심을 가지고 있습니다. 대사항암제 KAT은 지난 100년간 신약개발 분야에서 많은 질병에 대해서 적절한 신약이 나와서 질병률이 감소됐지만 암은 그렇게 발생률이라든가, 치료율이 개선이 되지 않았거든요. 그래서 KAT은 이 부분에 있어서 역사에서 새로운 획을 그을 신약이 될 것으로 기대를 하고 있고요. K항암제, K바이오가 글로벌 항암제의 부분에서 선두에 설 날이 올 것으로 기대를 하고 있습니다. 저희가 앞장설것이고요. 장기적으로 그러한 플랜을 가지고 있고요. 단기적으로는 저희들이 아까 말씀드린, 당뇨복합제와 제네릭 의약품 등의 개발, 판매를 통해 안정적인 수익, 매출 구조를 단단하게 안정화시키고, 폐암치료제 탈레트렉티닙의 조기 상업화를 통해서 매출, 수익을 보다 확대해 나갈 계획을 가지고 있습니다.
올해 우리 회사는 주력 항암제 파이프라인들의 임상 진척을 이뤄냈습니다. 아리제약과 한울티엘 인수를 통해 제약업의 밸류체인을 완성했습니다.
기존 사업에서 제약사업으로 빠른 전환을 이루어냈습니다. 미래 성장 동력을 새롭게 구축한 만큼, 앞으로도 차별화된 사업 전략을 기반으로 글로벌 바이오제약기업으로 지속적으로 성장해 나가기 위해 최선의 노력을 다하겠습니다. 앞으로 계속 지켜봐주세요.
